한국아스트라제네카㈜ (대표이사 사장 전세환)의 C5 보체 억제제 솔리리스®주 (성분명:에쿨리주맙)가 4월 1일부터 '항아쿠아포린-4(AQP-4) 항체 양성인 시신경 척수염 범주질환(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder)의 치료' 적응증으로 건강보험 급여가 적용된다.

시신경 척수염 범주질환은 중추신경계에 염증이 발생하는 희귀질환으로, 근력 약화, 배뇨 문제부터 실명, 운동 장애, 하반신 마비 등 중증 증상을 유발하는 희귀질환이다. 한 번의 재발로도 심각한 장애를 유발할 수 있으며, 재발이 반복될수록 실명과 하반신 마비 등의 영구적인 장애를 초래할 수 있다. 또한 여성에서 유병률이 보다 높으며, 30대부터 유병률이 증가하는 특징을 보이는 만큼 시신경 척수염 범주질환은 적극적으로 재발을 방지하는 치료가 필요하다.

솔리리스®주 보험급여 적용 대상은 항아쿠아포린-4(이하 항AQP-4) 항체 양성인 만 18세 이상 시신경 척수염 범주질환 환자 중 솔리리스®주 투여 시점에 확장 장애 상태 척도(EDSS, Extended Disability Status Scale) 점수가 7점 이하이면서 ▲최근 1년 이내 최소 2회의 증상 재발 또는 최근 2년 이내 최소 3회(최근 1년 이내 1회 포함)의 재발이 있으면서 리툭시맙 급여기준에 적합하여 3개월 이상 해당 약제로 투여했음에도 재발이 발생하거나 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우 ▲사트랄리주맙 급여기준에 적합하여 3개월 이상 해당 약제를 투여하였음에도 증상 재발이 있거나 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우 중 한 가지를 충족하는 경우다.

투여 유지 여부는 최초 투여시점으로부터 4주마다 신경학적 기능검사와 6개월마다 EDSS 확인을 통해 결정된다.

이로써 솔리리스®주는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)과 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)을 포함한 3개 희귀질환에서 환자들이 보험급여 혜택을 누릴 수 있게 되었다. 특히 시신경 척수염 범주질환 치료 목적의 솔리리스®주 보험 급여는 솔리리스®주 적응증 중 유일하게 사전승인 없이 받을 수 있다.

이번 보험급여는 항AQP-4 항체 양성인 만 18세 이상 시신경 척수염 범주질환 환자 143명을 대상으로 솔리리스®주의 재발 방지 효과를 확인한 무작위, 다기관, 이중맹검 3상 임상 PREVENT 결과가 바탕이 되었다. 연구에 따르면, 치료 48주 차에 솔리리스®주 치료군의 98%가 재발을 경험하지 않았으며, 위약군의 무재발은 63%에 그쳤다. 이와 같은 재발 방지 효과는 144주 간의 치료 기간 동안 지속되었다. (95% CI, 0.02-0.20, P<0.001)

연간 재발률(ARR, Annualized Relapse Rate)은 솔리리스®주 치료군의 경우 0.02인 반면 위약군은 0.35로 나타났다. (P<0.001, 베이스라인에서의 지난 24개월 동안의 평균 연간 재발률 1.99±0.94) 상기도 감염, 두통 발생률은 솔리리스®주 치료군에서 더 높게 나타났지만, 이상반응으로 인한 치료 중단은 위약군에서만 발생했다. 또한 임상 기간 동안 수막구균 감염 사례는 확인되지 않았다.

한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 김철웅 전무는 "몇 년 전만 해도 시신경 척수염 범주질환은 재발 방지 목적으로 허가된 치료제가 없어 환자와 의료진의 의학적 요구가 매우 컸던 영역이었다"며, "솔리리스®주의 급여 적용을 통해 더 많은 국내 시신경 척수염 환자들에게 치료 옵션을 제공하게 되어 매우 기쁘며, 임상 연구를 통해 98%에 달하는 재발 방지 효과를 확인한 만큼 환자들이 솔리리스®주로 재발 걱정 없는 일상을 누릴 수 있기를 바란다"고 전했다.